Sarepta-Aktie springt 14% nach positiven siRNA-Studiendaten
Erste klinische Daten aus Phase-1/2-Studien begeistern Investoren und treiben die Sarepta-Aktie deutlich nach oben.
Die Aktie von Sarepta Therapeutics legte am Mittwoch um 14 Prozent zu, nachdem das US-Biotechunternehmen vielversprechende frühe Studiendaten aus seiner siRNA-Pipeline veröffentlicht hatte. Im Mittelpunkt stehen zwei seltene Muskelerkrankungen: die facioskapulohumerale Muskeldystrophie Typ 1 (FSHD1) und die myotone Dystrophie Typ 1 (DM1).
Das in Cambridge, Massachusetts, ansässige Unternehmen präsentierte erste Ergebnisse aus Phase-1/2-Studien mit aufsteigender Dosierung. Dabei kamen SRP-1001 bei FSHD1 und SRP-1003 bei DM1 zum Einsatz. Beide Kandidaten zeigten eine dosisabhängige Muskelexposition, frühe Biomarker-Effekte sowie eine vorteilhafte Verträglichkeit.
Proof-of-Concept belegt Wirksamkeit nach Einzeldosis
Sarepta gibt an, Proof-of-Concept-Daten generiert zu haben, die belegen, dass beide Wirkstoffe bereits nach einer einzigen Dosis die Reduktion des Zielproteins oder der mRNA unterstützen. Dies ist ein wichtiger Meilenstein in der frühen klinischen Entwicklung von RNA-basierten Therapien. In beiden Studien waren die meisten unerwünschten Ereignisse leicht bis mittelschwer und nicht dosisabhängig.
Die Prüfpräparate nutzen eine innovative Verabreichungsplattform, die auf das αvβ6-Integrin ausgerichtet ist. Diese Technologie soll der siRNA ermöglichen, effizient in Zellen einzudringen und Muskelgewebe zu durchdringen. Damit will Sarepta bekannte Herausforderungen bei der Verabreichung und Sicherheit überwinden, die andere RNA-basierte Therapien für seltene genetische Erkrankungen bisher limitiert haben.
Führungskraft hebt besondere Stärken hervor
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Zur AktienanalyseLouise Rodino-Klapac, Präsidentin für Forschung & Entwicklung und den technischen Betrieb, zeigte sich optimistisch: Die frühen klinischen Ergebnisse belegten eine hohe siRNA-Abgabe an den Muskel, ohne dass bisher eine Sättigung der Aufnahme oder dosislimitierende Sicherheitssignale aufgetreten seien. Diese Aussage unterstreicht das Potenzial für weitere Dosissteigerungen in den laufenden Studien.
Sarepta plant eine Telefonkonferenz für Investoren am 25. März 2026 um 8:30 Uhr Eastern Time, bei der weitere Details zu den Studienergebnissen erwartet werden. Das Unternehmen ist vor allem für seine zugelassenen Therapien gegen Duchenne-Muskeldystrophie bekannt und baut nun sein Portfolio im Bereich seltener Muskelerkrankungen systematisch aus. Für Anleger bleibt Sarepta damit ein zentraler Name im Biotech-Sektor mit Fokus auf neuromuskuläre Erkrankungen.
